Vielversprechender Durchbruch bei der Behandlung des Alport-Syndroms durch Forscher in Zypern
Ein Forschungsteam des Exzellenzzentrums biobank.cy und der Medizinischen Fakultät der Universität Zypern hat neue wissenschaftliche Daten zu einer potenziellen Behandlung des Alport-Syndroms, einer seltenen erblichen Nephropathie, veröffentlicht.
Die im Kidney International veröffentlichte Studie beschreibt einen neuen Mechanismus für das Fortschreiten der Krankheit und die Auswirkungen der Verabreichung einer pharmazeutischen Substanz in einem Tiermodell.
Die Forscher unter der Leitung von Dr. Constantinos Deltas erstellten ein Tiermodell, das das Alport-Syndrom simuliert, und stellten fest, dass die Verabreichung von 4-Phenylbuttersäure (4-PBA) zu einer signifikanten Verbesserung des Fortschreitens der Krankheit bei den Versuchstieren führte.
Dr. Deltas betonte, dass diese Ergebnisse neue Perspektiven für den therapeutischen Ansatz des Alport-Syndroms eröffnen und den Grundstein für einen möglichen Beginn klinischer Studien am Menschen legen. Die Forschung wurde im Rahmen der Doktorarbeit von Herrn Pavlos Ioannou unter der Leitung von Dr. Christoforos Odiatis durchgeführt.
Die Studie wurde von verschiedenen Organisationen mitfinanziert, darunter die Alport Syndrome Foundation der Vereinigten Staaten und die Research and Innovation Foundation of Cyprus (RIF).
Das Alport-Syndrom wird durch Mutationen in einer bestimmten Art von Kollagen verursacht, die zu Nierenversagen führen. Die Substanz 4-PBA ist für andere Stoffwechselerkrankungen zugelassen, was die Zulassungsverfahren für die neue Indikation beschleunigen könnte.