Ελπιδοφόρα νέα για τη θεραπεία του συνδρόμου Alport από ερευνητές στην Κύπρο

Ερευνητική ομάδα από το Κέντρο Αριστείας biobank.cy και την Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Κύπρου δημοσίευσε νέα επιστημονικά δεδομένα σχετικά με πιθανή θεραπεία για το σύνδρομο Alport, μια σπάνια κληρονομική νεφροπάθεια.
Η μελέτη, που δημοσιεύτηκε στο Kidney International, περιγράφει έναν νέο μηχανισμό εξέλιξης της νόσου και τα αποτελέσματα της χορήγησης φαρμακευτικής ουσίας σε ζωικό μοντέλο.
Οι ερευνητές, με επικεφαλής τον Δρ. Κωνσταντίνο Δέλτα, δημιούργησαν ένα ζωικό μοντέλο που προσομοιάζει το σύνδρομο Alport και διαπίστωσαν ότι η χορήγηση της ουσίας 4-phenylbutyric acid (4-PBA) οδήγησε σε σημαντική βελτίωση της εξέλιξης της νόσου στα πειραματόζωα.
Ο Δρ. Δέλτας τόνισε ότι τα ευρήματα αυτά ανοίγουν νέες προοπτικές για τη θεραπευτική προσέγγιση του συνδρόμου Alport και θέτουν τη βάση για πιθανή έναρξη κλινικών μελετών στον άνθρωπο. Η έρευνα πραγματοποιήθηκε στο πλαίσιο της διδακτορικής διατριβής του κ. Παύλου Ιωάννου, υπό την καθοδήγηση του Δρος Χριστόφορου Οδιάτη.
Η μελέτη συγχρηματοδοτήθηκε από διάφορους οργανισμούς, συμπεριλαμβανομένου του Ιδρύματος για το σύνδρομο Alport των Ηνωμένων Πολιτειών και του Ιδρύματος Έρευνας και Καινοτομίας της Κύπρου (ΙδΕΚ).
Το σύνδρομο Alport οφείλεται σε μεταλλάξεις σε ένα ειδικό τύπο κολλαγόνου, οδηγώντας σε νεφρική ανεπάρκεια. Η ουσία 4-PBA είναι εγκεκριμένη για άλλες μεταβολικές νόσους, γεγονός που θα μπορούσε να επισπεύσει τις διαδικασίες έγκρισης για τη νέα ένδειξη.