פריצת דרך מבטיחה לטיפול בתסמונת אלפורט על ידי חוקרים בקפריסין

צוות מחקר ממרכז המצוינות biobank.cy והפקולטה לרפואה של אוניברסיטת קפריסין פרסם נתונים מדעיים חדשים בנוגע לטיפול פוטנציאלי בתסמונת אלפורט, נפרופתיה תורשתית נדירה.

המחקר, שפורסם בכתב העת Kidney International, מתאר מנגנון חדש להתקדמות המחלה ואת ההשפעות של מתן חומר תרופתי במודל חיה.

החוקרים, בראשותו של ד"ר קונסטנטינוס דלתאס, יצרו מודל חיה המדמה תסמונת אלפורט ומצאו כי מתן חומצה 4-פניל-בוטירית (4-PBA) הוביל לשיפור משמעותי בהתקדמות המחלה בחיות הניסוי.

ד"ר דלתאס הדגיש כי ממצאים אלה פותחים נקודות מבט חדשות לגישה הטיפולית לתסמונת אלפורט ומניחים את הבסיס לאפשרות להתחלת ניסויים קליניים בבני אדם. המחקר נערך כחלק מעבודת הדוקטורט של מר פאבלוס יואנו, בהנחיית ד"ר כריסטופורוס אודיאטיס.

המחקר מומן במשותף על ידי ארגונים שונים, כולל הקרן לתסמונת אלפורט של ארצות הברית והקרן למחקר וחדשנות של קפריסין (RIF).

תסמונת אלפורט נגרמת על ידי מוטציות בסוג מסוים של קולגן, המובילות לאי ספיקת כליות. החומר 4-PBA מאושר למחלות מטבוליות אחרות, מה שעשוי להאיץ את תהליכי האישור להתוויה החדשה.